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長期以來，對基因功能的研究主要依賴基因敲除等方法，但這些方法存在操作復(fù)雜、周期長等問題，不適于大規(guī)模的基因功能研究。在預(yù)估的3-5萬人類基因中，對絕大部分基因的詳細(xì)功能人們?nèi)灾跎伲虼私⒑烷_發(fā)新的更多的基因功能研究方法顯得非常必要。RNA干涉技術(shù)是近幾年發(fā)展起來的一項(xiàng)特異性抑制基因表達(dá)的方法，siRNA在哺乳動物細(xì)胞上的RNA干涉也獲得了成功，其操作的簡單性和對靶基因表達(dá)抑制的高效性使其成為基因功能研究的有力手段，并使系統(tǒng)性高通量功能基因篩選成為可能。RNA干涉已成為近年來國際上研究的熱點(diǎn)。

目前國外在RNA干涉方面的成就主要集中在基礎(chǔ)研究方面，同時，鑒于siRNA在哺乳動物細(xì)胞上抑制基因表達(dá)的卓越性能，利用siRNA開發(fā)抗腫瘤、抗病毒等藥物的工作也已經(jīng)開始，但尚未有成熟的產(chǎn)品。國內(nèi)對RNA干涉的研究也剛剛起步。我們利用siRNA技術(shù)建立高通量功能基因及相關(guān)藥物篩選技術(shù)平臺，從設(shè)計(jì)理論與技術(shù)上均與國際上的有關(guān)研究位于同等的起點(diǎn)，此技術(shù)平臺的建立，無論對于功能基因的基礎(chǔ)研究，還是基因相關(guān)藥物的研制開發(fā)，都有重要的意義，并將產(chǎn)生良好的經(jīng)濟(jì)效益。目前此平臺的基本技術(shù)已經(jīng)建立，正在以腫瘤細(xì)胞為模型，進(jìn)入腫瘤相關(guān)功能基因有效siRNA的大規(guī)模篩選階段。預(yù)計(jì)在今后的兩年內(nèi)篩選出有效藥物靶點(diǎn)并可進(jìn)一步開發(fā)新藥。